«Я пил ХХХ и благодаря этому выздоровел» — что не так в этом утверждении, являющемся самой распространенной формой отзыва об эффективности лекарственного препарата? Помимо уже упоминавшейся «ошибки выжившего» (большинство ли пивших ХХХ выздоровели, или, может быть, рассказчик — единственный, кому так повезло?), оно указывает на причинно-следственную связь, которой может и не быть. Известно, что «если насморк лечить, то он пройдет за семь дней, а если не лечить, то за неделю». Спонтанная ремиссия бывает не только при раке. Больше того, именно в случае онкологических заболеваний ее вероятность подобна чуду, а для многих других, менее тяжелых, состояний она — вполне нормальное явление. Наконец, возможно, что рассказчик и так уже был на пути к выздоровлению и препарат ХХХ тут совершенно ни при чем.

За рамками упоминания о чудо-средстве могут остаться какие-то важные факты, которые на самом деле повлияли на самочувствие. Например, при ОРВИ важным фактором, облегчающим состояние больного, выступает обильное питье. Пациент, принимавший «пустышку» и запивавший ее большим количеством воды, мог действительно почувствовать себя лучше, но вовсе не из-за лекарства (которого не было), а из-за питья (которому он не придавал никакого значения).

И наконец, люди — социальные существа, у которых сложно организованные психические процессы оказывают значительное влияние на физическое самочувствие. Общеизвестно существование «эффекта плацебо», когда больной ощущает улучшение просто от того, что знает, что его лечат, хотя никаких активных веществ в препарате, который он принимает, нет. После беседы с симпатичным сочувствующим врачом многие пожилые люди, страдающие на пенсии от социальной изоляции, тоже чувствуют себя лучше. «Доброе слово лечит» — это знали еще древние. Но хорошо бы иметь возможность отличить эффект «доброго слова» от собственно лекарственного эффекта, действующего независимо от личных качеств доктора.

Из всего вышесказанного должно быть ясно, что единичный (сколь угодно удачный) опыт использования лекарственного средства никак не может служить доказательством его эффективности. Для того чтобы доказать, что препарат действительно работает, необходимо провести исследование на достаточно большой группе больных, чтобы результаты испытания были статистически значимыми. Такие эксперименты называются клиническими исследованиями.

«Золотым стандартом» проверки эффективности лекарственного препарата признан подход, получивший название «двойное слепое плацебоконтролируемое исследование». Слово «слепое» в названии метода указывает на то, что пациенты — участники эксперимента не знают, получают ли они лекарственный препарат или «пустышку» — плацебо. «Двойное слепое» подразумевает, что не только пациенты, но и медицинские работники, непосредственно принимающие участие в исследовании, не в курсе, какой из двух препаратов они дают тому или иному больному. Все лекарственные пробы зашифрованы и расшифровываются лишь после завершения эксперимента, когда данные по эффективности лечения уже собраны. Такой подход позволяет минимизировать вмешательство «личного фактора» как со стороны больных, так и со стороны врачей и максимально приблизить «клинический эксперимент» к «лабораторному». В случае тестирования нового препарата от болезни, для которой уже существуют лекарства, вместо плацебо используется известный препарат, и именно в сравнении с ним анализируется новое средство. Является ли оно более эффективным? Более безопасным?

Лекарства, не прошедшие подобной проверки, по умолчанию считаются препаратами с недоказанной клинической эффективностью и в идеале вообще не должны назначаться врачами. К сожалению, реальность, особенно российская, далека от идеала, и многие доктора «по старинке» или, напротив, «в русле новейших тенденций» вписывают в рецепты и такие сомнительные средства.

Как отличить лекарственный препарат от «пустышки», если вы не специалист? Самым простым решением будет обратиться к доступным в интернете спискам лекарств с недоказанной эффективностью. Но если вы не доверяете чужому мнению и хотите разобраться самостоятельно, то можете провести собственное исследование. Для этого нужны время, терпение и приличное знание английского языка.

Если лекарство позиционируют как «уникальное» и «не имеющее аналогов», необходимо прежде всего проверить, существуют ли публикации, посвященные действию этого препарата, в международных научных изданиях. Для этого нужно обратиться к базе данных PubMed. Публикаций должно быть не одна-две, а по меньшей мере десяток. Есть ли какие-то ссылки на «двойные слепые плацебоконтролируемые исследования» лекарства, особенно если его позиционируют как «новейшую разработку»? Если нет — это должно насторожить. Посмотрите, какое действующее вещество указано в препарате, и проверьте, используется ли эта субстанция в зарубежных аналогах, производимых известными фармацевтическими компаниями в Европе и США, и если да, то в каких концентрациях она там присутствует. Разумеется, существуют различные дозировки для разных терапевтических целей, однако если разница в количестве активного компонента между зарубежным и отечественным аналогом очень велика (и не в пользу отечественного препарата), то это повод заподозрить лекарство в недостаточной эффективности. Если выяснится, что лечащий врач регулярно назначает вам «пустышки», то это серьезная причина задуматься о консультации с другим специалистом.

В реальном мире, где далеко не все имеют доступ к качественной медицинской помощи и «спасение утопающих — дело рук самих утопающих», полезно иметь в виду, что существуют международные протоколы лечения тех или иных заболеваний (в том числе и онкологических), основанные на мировом опыте медицинского сообщества (и результатах клинических исследований). Информацию и доступ к интернациональным стандартам предлагает, в частности, Guidelines International Network, всемирный банк данных рекомендаций по диагностике и лечению.

Информация о клинических испытаниях, которые проводятся в мире и в России, является открытой. В частности, портал Российского общества клинической онкологии предоставляет список клинических испытаний, направленных на борьбу с раком, в которых могут принять участие заинтересованные пациенты с соответствующими диагнозами.

Использование статистических методов для объективного анализа эффективности лекарственных препаратов — это лишь вершина айсберга, и оно обозначает тенденцию современных наук о живом к движению в сторону строгости и точности. Таким образом биология пытается ответить на вызовы сегодняшнего дня, самым серьезным из которых является проблема «больших данных» (Big Data).

Мы все живем во времена революции, но эта тихая, ползучая трансформация общества лишь изредка обнаруживает себя в публичных скандалах вроде обсуждения влияния социальных сетей на выборы президента США. Старые политические игроки пока еще сохраняют свое влияние, но новое и отнюдь не иллюзорное могущество принадлежит тем, кто владеет данными и умеет обращаться с ними, и эта власть со временем будет только возрастать. Big Data меняет правила политической игры, оказывает влияние на экономику и социальную жизнь. Что же касается науки, то использование больших данных в биологии радикально изменило облик этой науки на глазах всего лишь одного поколения ученых.