За все время отмечалось несколько случаев успешного лечения, однако для их систематического отслеживания и поиска наиболее эффективных подходов не существовало руководств, баз данных и регистров. Потому-то доктора в клинике Университета Дьюка и не знали, что еще попробовать, когда не сработало первое лечение, и даже арсенал доктора ван Ре практически исчерпался. Благодаря революционному открытию Кадзуюки Ёсидзаки (помните японского врача, поставившего на себе эксперимент?), в 1989 году обнаружившего повышение уровня IL-6 у пары пациентов с болезнью Кастлемана, были проведены клинические испытания препаратов для лечения iMCD, направленных на этот интерлейкин (силтуксимаб) и его рецептор (тоцилизумаб). Оба лекарства воздействовали на один и тот же механизм, и если пациенту не помогало одно из них, то и прием другого вряд ли имел смысл. К сожалению, для таких пациентов не искали новых лекарств, и иных потенциальных мишеней для лечебного воздействия, кроме IL-6, у них не подбирали.

Выяснилось также, почему мне с таким трудом поставили диагноз. Ни один подтип болезни Кастлемана не имел диагностических критериев. Проще говоря, у врачей не было «чек-листа» – списка необходимых анализов и их результатов, по которым можно определить iMCD. А еще хуже то, что целый ряд заболеваний – в том числе лимфома, волчанка и мононуклеоз – порой дают аналогичные проявления и симптомы. Следовательно, пациентам оставалось лишь уповать на то, что врач знает о существовании iMCD и примет во внимание ее вероятность; им приходилось надеяться, что по статьям в медицинских журналах доктору известны какие-то тесты, способные ее выявить, и он понимает, на что надо смотреть в полученных результатах, чтобы поставить правильный диагноз. Это надежда неправильного рода. С тем же успехом можно ожидать, что пилот без карты и указаний авиадиспетчера успешно проведет самолет, на котором прежде не летал, над незнакомой территорией туда, где раньше никогда не бывал. Может быть, он разберется с взлетом, навигацией и посадкой, но без инструкций ему будет трудно благополучно добраться до цели.

Чем больше я выяснял, тем острее осознавал, сколь мало медицинскому сообществу известно об iMCD и как маловероятно при текущем положении дел, что оно добьется хоть какого-то прогресса в обозримом будущем. Как мыслящего ученого меня это удручало, а как пациента буквально убивало. Мало того что Санта-Клауса не существует, так еще оказалось, что тот Санта в торговом центре, на которого я всегда смотрел снизу вверх, – злобный главарь банды и ее вдохновитель. Уж лучше бы его вовсе не было.

И ведь такой скромный результат проистекал не от недостатка ума и лучших побуждений. Я выяснил, что проблема – в отсутствии сверхзадачи и должной организации. Болезнью занималось целых два фонда: International Castleman Disease Organization и Castleman’s Awareness & Research Effort. Они спасали жизни, направляя пациентов к небольшой группе экспертов, вели важную просветительскую работу и финансировали исследования, но не были «квотербеками». В области редких болезней отчаянно необходим лидер – тот, кто будет формировать сообщество ученых, консолидировать знания, выявлять пробелы в понимании, определять, какие исследования наиболее перспективны, налаживать сотрудничество между подходящими друг другу партнерами и в итоге двигать общий разум к цели. Нам нужно было объединиться в армию и двинуться вперед с единой миссией. Я по-прежнему верил: лекарство вполне может существовать, но к его поиску не подошли должным образом. А если его элементы уже созданы и просто рассеяны по лабораториям в разных частях света?

Победа над болезнью Кастлемана – это вызов не только для исследователя, но и для лидера. Я поставил перед собой задачу стать и тем и другим. Я решил, что не буду реформировать существующие структуры. Вместо этого создам что-то новое.

Первым человеком, с которым я встретился, чтобы обсудить свой план наступления на iMCD, стал Артур Рубенстайн. Он заверил меня, что готов видеться со мной так часто, как потребуется, и я могу рассчитывать на его полную поддержку. Он сдержал слово: в течение следующих шести лет мы действительно общались раз в пару недель (и продолжаем это делать), преодолевая научные, организационные препятствия и проблемы сотрудничества. Артур не один десяток лет занимался координацией медико-биологических исследований и открытий. Это позволяло ему видеть сложности еще до их появления и своевременно предлагать меры по их предотвращению. Когда возникали неизбежные и непреодолимые (на первый взгляд) препятствия, мы планомерно работали над поиском решения и часто советовались с другими людьми. Я не мог и предположить, какое огромное влияние на меня окажет Артур. Он потрясающий наставник, коллега и товарищ.

Благодаря моему опыту работы в AMF и мудрым советам Артура я знал: знакомство с «территорией» – текущим печальным положением дел в области координации исследований iMCD – важный, но лишь первый шаг. Теперь предстояло выяснить, какие подходы и шаги помогли справиться с аналогичными трудностями при других заболеваниях (да, в медицине не дают очков за оригинальность).

То, что я обнаружил, не слишком обнадеживало. Работа Джоша Зоммера в Chordoma Foundation оказалась исключением, а не правилом. Большинство организаций, финансирующих исследования редких заболеваний, собирали средства, предлагали ученым представить на обсуждение тему работы, обосновать ее важность и причину, по которой ей необходима поддержка, а потом определяли лучший вариант и выделяли средства. Совершенно случайный выбор, нескоординированный и пассивный. Приходилось лишь надеяться, что ученый, имеющий необходимые навыки и биологические образцы, подаст заявку на финансирование и выполнит нужный проект в нужное время.

Такая модель оправдывает себя, когда речь идет о Национальных институтах здравоохранения и других крупных спонсорских организациях. Дело в том, что к ним поступают тысячи заявок от лучших в мире умов, и самые актуальные из этих предложений, вероятно, действительно приведут к важнейшим исследованиям в своей области. Однако ученые, финансируемые Национальными институтами здравоохранения, не занимаются редкими болезнями. Фондам, которые работают над этой темой, иногда приходится выбирать буквально из нескольких заявок, а если число заинтересованных и подходящих под требования кандидатов невелико, то малы и шансы, что они предложат самые важные исследования и сумеют идеально их провести. Это не упрек ученым, а просто вопрос масштаба. Когда звезд великое, неисчислимое множество, можно подождать, пока они выстроятся нужным образом. Это периодически происходит. Но если звезд несколько, ждать придется долго – слишком долго, особенно если ты пациент. Такая модель больше подходила для неспешной работы, для мирного времени. А я был на войне.

Еще один негативный эффект конкуренции в небольшой группе состоял в том, что исследования часто задумывались и оценивались независимо друг от друга. Во-первых, это мешало составить скоординированный план борьбы с заболеванием. Во-вторых, биологические образцы и научные идеи в такой ситуации становились козырем: выгоднее указать их в заявке на грант и выделиться на фоне других, чем поделиться ими и сделать открытие вместе. Если грант получить не удавалось, образцы могли лежать нетронутыми до следующей заявки. Сулящие мириады прозрений, ждущие первооткрывателей, они оставались вне игры – какими бы многообещающими ни были работы других ученых. И такая расточительность проистекала не из чьих-то дурных намерений и лени, а из масштабной модели, которая хорошо себя проявляла в случае с распространенными заболеваниями, но не работала с более редкими. Если болезнь встречается часто, без тесного сотрудничества иногда можно обойтись, поскольку в отдельном учреждении бывает достаточно пациентов для самостоятельного поиска значимых закономерностей. С орфанными болезнями все иначе. Образцов мало, и ни один исследователь не справится в одиночку. Чтобы получить выборку, необходимую для формулировки серьезных идей, образцами надо делиться. Так что еще один обособленный центр был не нужен. Требовалось пересмотреть весь механизм, всю эту область целиком.