Рак совсем не единственное заболевание мозга, которое предполагается победить с помощью живых клеток. У клеточной терапии выявлен потенциал заменять состарившуюся или поврежденную мозговую ткань на молодую. В надежде на новые методы регенеративной медицины модифицированные стволовые клетки изучаются сегодня на предмет терапии болезни Альцгеймера.

Не так давно научное сообщество ошеломили результаты исследования[151], в ходе которого целый спектр новейших биотехнологических инструментов применялся против наследственной формы болезни Альцгеймера. Обладатели такого генетического сюрприза обречены на ее развитие в нестаром возрасте, как правило, от 50 до 65 лет.

Для начала исследователи взяли некоторое количество кожных клеток у двух сестер с выявленной мутацией гена, называемого пресенилин 2, известного как возбудитель болезни Альцгеймера в раннем возрасте. Как в свое время у их матери, сестры тоже отмечали ранние признаки снижения умственных способностей. Кожные клетки подвергли серии молекулярных манипуляций, которые возвратили их к типу стволовых клеток, известных как индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, или ИПСК. (Вспомните героя из фильма «Загадочная история Бенджамина Баттона» в исполнении Брэда Питта – он начинает жизнь глубоким стариком и постепенно «взрослеет» до младенца.) Затем полученные ИПСК подвергли следующей серии воздействий, чтобы подтолкнуть их развиться в конкретный тип мозговых клеток (называемых холинергическими нейронами базального переднего мозга). Такая вот клеточная алхимия.

Затем исследователи исправили мутацию в зрелых клетках, воспользовавшись новейшим чудо-инструментом для редактирования генов CRISPR-Cas9. Им можно действовать как молекулярными ножницами со швейной иглой – вырезать нежелательные последовательности генов и вставлять любые новые, фактически по воле исследователя, – как редактировать файл Word. Методика впервые была описана в 2012 году, а применена к клеткам человека в 2014-м. Этот передовой метод генной инженерии обладает такой преобразующей силой, что с ним связаны обоснованные надежды научиться в один прекрасный день чинить любые патологические мутации.

Так вот, в исследовании с участием двух сестер ученые хотели понаблюдать за действием скорректированных клеток – сработают ли они вообще, то есть дадут ли эффект, и если да, то будут ли безопасны. Из предосторожности исследователи не стали пересаживать скорректированные клетки непосредственно в мозг сестрам, а поместили в пробирку и пронаблюдали их поведение. К радости исследователей, «исправленные» клетки продемонстрировали здоровые электрические свойства и способность нормально продуцировать бета-амилоид – протеин, который в мозге больных Альцгеймером образует амилоидные бляшки, препятствующие межклеточной коммуникации.

В качестве следующего шага терапия будет испытываться на мышах, говорит руководитель исследования доктор Сэм Гэнди из высшей медицинской школы Маунт-Синай в Нью-Йорке. Вероятно, это будет не быстро, и новая методика едва ли успеет помочь сестрам, которые любезно предоставили свои клетки доктору Гэнди для эксперимента. Да так уж устроена наука: действует медленно, но неотвратимо.