Практические рекомендации

Когда вы читаете результаты клинических испытаний эффективности, обратите внимание на критерии, по которым пациентов включали в исследование. Обычно эту информацию указывают в разделе «методы».

Основные критерии, по которым участники клинических испытаний могут отличаться от пациентов в практике врача:

• возраст;

• степень тяжести заболевания;

• этническая принадлежность;

• образ жизни и наличие вредных привычек;

• сколько внимания участники получали во время исследования. Если больше, чем то, которое врач может уделить своим пациентам, – например, если в исследовании пациенты получали часовую консультацию, а врач может уделить только 15 минут, за которые нужно успеть впечатать все данные в компьютер, – эффект лечения может быть меньше. Последующие звонки медперсонала с целью узнать самочувствие пациента и звонки-напоминания о последующих приемах тоже повышают приверженность терапии, и даже сами по себе могут оказывать некоторый терапевтический эффект;

• сопутствующие заболевания и прием медикаментов, включая оральные контрацептивы.

Однозначно, практикующие врачи и пациенты наибольшую пользу извлекают из исследований клинической эффективности. С этой точки зрения было бы разумно начать с ее испытания, потому что благодаря ему мы можем быть уверены: вмешательство сработает в реальной жизни. Однако с организационной и финансовой точки зрения это весьма неразумно. Клинические испытания 3‐й фазы могут занять несколько лет и стоить сотни миллионов долларов. Более того, 90 % разрабатываемых лекарств терпят неудачу и не доходят до регистрации и свободной продажи. Поэтому исследования проводят последовательно с увеличением количества участников и времени наблюдения. К тому же есть риск, что даже эффективное лечение не сработает из-за ошибок в критериях отбора пациентов или в обучении терапевтов, из-за несоблюдения режима, побочных эффектов или других неучтенных факторов. В таком случае вывод об отсутствии значительного эффекта, когда он на самом деле есть, способен преждевременно прервать дальнейшие исследования в этой области. Поэтому исследования экспериментальной эффективности – это важный и необходимый шаг в разработке эффективного лечения. Но их результаты следует интерпретировать, помня о недостатках, которые мы ранее разобрали: размер и репрезентативность выборки, протокол обследования и лечения, дополнительное внимание и обучение медперсонала и т. д.

3.3 Экономическая эффективность

Очевидно, нам нужны надежные доказательства, чтобы выбрать лучшее лечение, способное решить проблему и улучшить качество и продолжительность жизни. Лечить бесполезными способами и лекарствами дорого обходится как пациенту, так и государству. По этой причине оценка экономической эффективности и целесообразности лечения – обязательный компонент в принятии решения: ввести новое лечение в практику или нет [37]. Главные врачи, организаторы здравоохранения, менеджеры используют результаты фармакоэкономического анализа на различных уровнях – на уровне больницы, региона или целого государства. И для нас важно знать, как принимаются подобные решения, чтобы применить к обычным ситуациям.

Когда мы сравниваем два лекарства, у нас есть несколько типов фармакоэкономического анализа, которые помогут нам принять решение.

Анализ минимизации затрат (англ. сost-minimisation) – «Какое лечение достигает поставленной цели за меньшее количество денег?» – сравнивает затраты на различные варианты лечения (оригинал или дженерик, лекарства-аналоги и лекарства-синонимы), которые достигают одинакового эффекта. Если результат лечения одинаков, то чем дешевле, тем лучше. При этом может учитываться не только стоимость препарата, но и затраты на дополнительное посещение больницы (например, когда сравниваем вакцину с 1 дозой или 2‐мя), затраты на устранение возможных осложнений и побочных эффектов (например, лечение эрозий желудка при приеме разных форм противовоспалительных и обезболивающих средств) и т. д. Например, различные вмешательства, направленные на восстановление коронарного кровотока в миокарде, действительно облегчают симптомы при ишемической болезни сердца, но затраты при этом гораздо выше выгоды от лечения. Допустим, достаточно дорогая процедура ангиопластики увеличивает продолжительность жизни в среднем менее чем на 1 % и поэтому сейчас гораздо реже применяется, чем 5–10 лет назад.

Анализ затраты – выгода (англ. сost-benefit) – «Сколько я заплачу и сколько получу? Что выгоднее?» – оценивает не только все затраты на лечение, но и финансовые выгоды, которые могут быть краткосрочными (например, количество дней на больничном) или долгосрочные (например, количество качественно прожитых лет), прямые (которые легко подсчитать, такие как стоимость лекарства и дополнительные расходы при назначении лекарства в инъекционной или таблетированной форме) и непрямые (например, дискомфорт и болезненные ощущения пациента от лекарства в инъекциях в сравнении с таблетками). Чем выгода больше расходов, тем лучше.

• Например, один из самых простых нестероидных противовоспалительных препаратов (НПВП) старого поколения «Диклофенак» стоит меньше 50 рублей за упаковку, а препарат нового поколения «Аркоксия» – около 1500 рублей, зато вы можете избежать последующих проблем с желудком и дополнительного приема лекарств, защищающих его.

• Скрининг заболеваний на государственном уровне или на уровне предприятия стоит денег, но позволяет предотвратить потери в случае болезни или смерти гражданина или работника, а значит, сэкономить как пациенту (избежать преждевременной смерти или инвалидности, сохранить трудоспособность и зарплату), так и компании (не придется искать замену заболевшему работнику, чтобы сохранить производительность, тратиться на больничные и пособия по уходу).

Анализ затраты – эффективность (англ. cost-effectiveness) – «Что в физическом эквиваленте я получу взамен потраченных денег?» И выгода здесь измеряется уже количеством успешно вылеченных случаев, качеством и продолжительностью жизни, а не только деньгами. Наиболее предпочтительно средство, чья стоимость для достижения идентичного результата ниже. Например, новый ингалятор для пациентов с астмой может быть дешевле существующего при одинаковой эффективности в снижении частоты и интенсивности приступов астмы (часто так бывает при сравнении оригинальных и дженериков лекарственных препаратов или медицинских изделий). Или новый ингалятор может быть дороже, однако лучше предотвращать будущие приступы астмы, что оправдывает его цену. Или стоить дороже при одинаковой эффективности, зато быть удобнее в хранении и использовании, что оправдывает увеличение цены для некоторых пациентов.

Анализ полезности затрат (CUA – cost-utility analysis) учитывает не только достижение тех или иных клинических эффектов и финансовой выгоды, но и качество жизни, о котором мы говорили в прошлой главе. Как затраты на новое лечение отразятся на качестве жизни пациента, а точнее, сколько стоит один качественный год жизни? Для этого используется такой показатель, как количество лет жизни с поправкой на ее качество (QALY – quality-adjusted life-year). Например, в Великобритании Национальный институт здравоохранения и совершенства медицинской помощи Великобритании (NICE) принимает решения об одобрении того или иного средства для лечения как раз на основе QALY. Стоимость одного такого сохраненного года оценивается в 20–30 тысяч фунтов стерлингов. То есть если новое лечение требует этой суммы, но позволяет сохранить 1 качественный год жизни пациенту – его одобрят.

Какой анализ из предложенных выбрать? У государства, страховых организаций и