– какова разница и можно ли ее считать клинически важным результатом.

Практические рекомендации

Когда заходит речь об эффективности того или иного вмешательства (лекарства, диеты, диагностического метода), следует задать (себе и, возможно, тому, кто вам рассказывает) следующие вопросы:

• Как проводились исследования эффективности препарата?

• Кто в них принимал участие?

• Были ли исследования рандомизированными и контролируемыми?

• Какое лечение получали участники в контрольной группе?

• Применяли ли плацебо-контроль и как он выглядел?

• Знали ли участники, в какой группе находятся, и было ли это известно тем, кто оценивал результаты?

• Какие конечные точки оценивались?

• Какой количественный результат получили в каждой из групп?

• Где найти информацию, о которой они говорят? Есть ли научные статьи в известных рецензируемых журналах? Есть ли ссылки на эти статьи?

«А ТОЧНО ПОМОЖЕТ?»: МОРЕ ЭФФЕКТОВ, ЭФФЕКТИВНОСТЕЙ И КОНЕЧНЫХ ТОЧЕК

КЛЮЧЕВЫЕ ИДЕИ

Глава 8

«Хуже не будет»: море цифр и рисков, и опасностей

«Почему я устаю быстрее и сильнее, чем должна? – с таким вопросом однажды я пришла к врачу. – Я все понимаю: маленький ребенок, не высыпаюсь, усталость накапливается… Но все же чувствую себя более уставшей, чем должна быть». Причина оказалась банальной – дефицит железа, которым в мире страдает каждая вторая женщина после родов. Чтобы его восполнить, мне назначили железо в таблетках.

Передо мной лежат два препарата. Первый – таблетки в блистере «Мальтофер»®, которые я купила по рецепту участкового врача. Второй – капсулы в баночке Hema-Plex, которые заказала в онлайн-магазине по рекомендации моего нутрициолога. Оба содержат железо, немного отличается доза и химическая структура: мальтофер содержит 100 мг железа (III) – гидроксида полимальтозата, а гемаплекс – 85 мг железа в виде аминокислотного хелата в сочетании с витаминами и минералами, но это уже детали. В глаза бросается другое.

В инструкции по применению таблеток написано: «Показан для лечения дефицита железа без анемии (латентного дефицита железа) и клинически выраженной железодефицитной анемии». А на баночке с капсулами – «Продукт не предназначен для диагностики, лечения, исцеления или профилактики какого-либо заболевания». А что тогда он предназначен делать в моем организме? Очень интересный вопрос.

В этой главе поговорим, чем отличаются лекарства от биологически активных добавок; чем они могут быть опасны; когда стоит сделать выбор в пользу лекарства, а когда можно попробовать полечиться чем-то еще. А также о рисках и побочных эффектах.

§ 1. Чем лекарства отличаются от БАДов?

1.1 Невозможное возможно

«Мне было очень страшно, потому что на кону стояла жизнь моей дочери, а я была спутниковым инженером и чувствовала себя беспомощной перед биологией», – вспоминает Мартина Ротблат, предприниматель и футурист, одна из самых высокооплачиваемых в мире женщин-руководителей, основатель спутникового радио Sirius XM в США, которое было первым прототипом Spotify и «Яндекс. Музыки» в 90‐х годах [85–86].

С раннего детства дочь Мартины Дженесис беспокоила одышка. Сначала при физических нагрузках, потом и просто так. Затем начались обмороки. В возрасте 8 лет девочке поставили диагноз идиопатической легочной артериальной гипертензии – неизлечимого заболевания, при котором артерии в легких постепенно сужаются, соответственно, давление в них повышается, и кровь больше не может эффективно и своевременно обогащаться кислородом. В возрасте 10 лет Дженесис уже была на постоянной кислородной поддержке. В 12 лет она проводила много времени в реанимации.

Легочная гипертензия – это редкое заболевание, всего около 5000 случаев в США и Европе, около 200 случаев в России [87]. Болезнь встречалась настолько редко, что фармацевтические компании не были заинтересованы тратить время и деньги на разработку эффективного лекарства.

По подсчетам Американской ассоциации фармацевтических исследователей и производителей, чтобы произвести и вывести в продажу одно лекарство, требуется от 7 до 10 лет и больше миллиарда долларов [1]. Сюда включены расходы, понесенные во время различных стадий работы над созданием лекарства: от научных разработок, на которые приходится около 25 % бюджета, до клинических испытаний, о которых мы уже говорили в прошлой главе, на которые уходит большая часть запланированных средств – примерно 58 %. Также и расходы на регистрацию в уполномоченных органах, рекламу и маркетинг (оставшиеся 17 % бюджета). И всегда есть риск напрасных трат, если на поздних стадиях лекарство окажется неэффективным или небезопасным. В среднем только один из 10 000 кандидатов доходит от лаборатории до практического применения.

Рисунок 27. Этапы разработки лекарственных препаратов. Источник [2]

Поэтому фармацевтические компании сосредоточивались на создании так называемых блокбастеров – препаратов, способных лечить большое количество пациентов с часто встречающимися заболеваниями, такими как повышенное давление, высокий холестерин и изжога. Такие препараты стоили относительно недорого, но их принимали миллионы человек, поэтому компании получали миллиарды долларов прибыли. А поскольку редкие заболевания затрагивали относительно малое количество пациентов, фармацевтические компании не были заинтересованы производить для них лекарства. Ведь компенсировать высокие затраты на исследование и разработку при небольшом объеме продаж могли только высокой ценой, которая делала лекарство недоступным для большинства пациентов.

Поэтому в 90‐е эффективных лекарств от такого редкого заболевания, как легочная гипертензия, не было, а единственное существовавшее, «Флолан» (ориг. Flolan), нужно было вводить в организм постоянно, 24 часа в сутки, и это не гарантировало больших изменений. Половина больных легочной гипертензией умирали в течение 3‐х лет с момента постановки диагноза, и врачи предупредили Мартину, что, если девочка проживет еще 5 лет, это можно считать большой удачей. Родители были в отчаянии.

Решение пришло неожиданно. Друзья посоветовали посмотреть фильм «Масло Лоренцо» – историю пары, которая искала лечение для сына с редким заболеванием мозга. Мартину озарило: «Моя единственная цель в жизни сейчас – не помочь достичь звезд с помощью спутников и всего прочего, а спасти Дженесис». Мартина продала свою компанию Sirius и погрузилась в изучение медицины и биологии.

Однажды в семье Мартины уже случилось чудо. Харольд Ротблат, ее отец, стоматолог со стажем, попал в автокатастрофу, и врачи сказали, что он не сможет ходить. Харольд потерял свою клинику и способность передвигаться, но не надежду. Уже на больничной койке он стал обучаться новой профессии, которую можно было бы выполнять, сидя в инвалидном кресле, а также начал искать специалистов, которые взялись бы его вылечить. Однажды он узнал об экспериментальной операции, которую проводили в клинике Майо, и согласился на нее. Операция прошла успешно, Харольд вернулся к стоматологической практике, а его дети запомнили