лечения и медицинских процедур. Оказалось, только 34 % вмешательств можно назвать полезными, то есть, назначая их, мы можем быть уверены, что они помогут; 7 % вмешательств находятся где-то между полезными и вредными, а 9 %, скорее всего, бесполезны или даже вредны. Однако колоссальные 50 % (!) имеют неизвестную эффективность. Получается, каждое второе лечение не имеет достаточных доказательств эффективности, а доктор, его назначающий, точно не знает, поможет оно или нет.

В первом параграфе этой главы я расскажу, как проводятся научные исследования, чтобы узнать, какое лечение эффективно, а какое нет. Во втором параграфе главы вы научитесь понимать цифры, которые подскажут, поможет лечение или нет. В третьем параграфе поговорим о тонкостях интерпретации результатов эффективности лечения.

§ 1. Как проводятся клинические испытания

1.1 Помогают ли группы анонимных алкоголиков

«Меня зовут Бен, и я алкоголик» – согласно кинофильмам, именно так представляются участники на встречах анонимных алкоголиков. Они приходят туда, чтобы получить поддержку от других участников, которые борются с такой же проблемой. Делятся опытом, сложностями и победами.

Первые общества анонимных алкоголиков появились в США еще в середине XIX века, а к концу XX века распространились по всему миру. Однако эффективность программы борьбы с зависимостью долгое время была под вопросом. С одной стороны, если миллионы людей по всему миру ходят на эти встречи, вероятно, они помогают. С другой – не было доказательств, действительно ли программа работы в группах помогает бороться с зависимостью и помогает ли всем одинаково.

В этой главе будем говорить об эффекте и эффективности, поэтому сразу определимся, что это значит.

Эффект лечения – это общее понятие, отражающее изменения, происходящие в результате лечебного вмешательства или применения лекарственных препаратов. Например, уменьшение симптомов, выздоровление или улучшение качества жизни.

Эффективность лечения – это конкретная мера, оценивающая, насколько успешно лечение достигает желаемых результатов в сравнении с другими методами лечения, в том числе плацебо. Взять, к примеру, два лекарства: оба оказывают схожий эффект – снижают артериальное давление. Одно действует быстро, но недолго, второе – медленнее, и результат сохраняется длительнее. Но только второе обладает доказанной эффективностью: при регулярном приеме поддерживает артериальное давление в норме и снижает риск сердечно-сосудистых осложнений в будущем в сравнении с плацебо.

Таким образом, эффект лечения относится к общему воздействию лечения на пациента, в то время как эффективность лечения – к количественной оценке результатов и сравнению различных подходов или препаратов. Во втором параграфе главы разберем подробнее, как измеряются эффект и эффективность.

Еще один термин, который будет часто встречаться в этой главе, – вмешательство, под ним мы понимаем почти любое действие, которое вмешивается в жизнь пациентов: лечение, применение новых диагностических методов, скрининг, диета и т. д. Некоторые могут быть неэтичны. Например, нельзя заставлять людей курить или употреблять заведомо токсичные вещества. В таком случае оценивают не эффект, когда что-то дают людям, а, наоборот, эффект отказа. Чтобы понять, что курение вредно, можно оценить эффект отказа от курения.

Презумпция невиновности в уголовном праве гласит: человек считается невиновным, пока его виновность не будет доказана в суде. А презумпция доказательной медицины – эффективность лечения считается недоказанной, пока не будет доказана научными исследованиями. Чтобы считаться эффективным и быть разрешенным к применению пациентами, каждое лекарственное средство, выходящее из лаборатории, должно пройти через клинические испытания и доказать свою эффективность. Результаты публикуются в научных журналах. Но зачем читать скучные статьи, если можно посмотреть в интернете отзывы других пациентов или расспросить знакомых. Однако с такими «житейскими» исследованиями есть несколько проблем, о которых мы уже говорили в предыдущих главах.

Проблема 1 – отзывы рассказывают нам про «до и после», и этого недостаточно, чтобы исключить влияние случайностей и третьих факторов.

Такие сравнения часто встречаются в рекламных объявлениях эффективных методик похудения, где фотографии до и после наглядно показывают трансформацию веса и объемов, а также в рекламе БАДов, когда благодарные пациенты рассказывают, как стали крепче спать, меньше болеть и лучше себя чувствовать. Но в научных исследованиях подобный подход считается ненадежным.

Во-первых, эффект может быть следствием случайности, которая способна закрасться даже в тщательно спланированное исследование, а тем более в ненаучные наблюдения. «Как можно случайно похудеть на 5 кг?» – спросите вы. Действительно, это сложно представить. Но возможно. В группе худеющих могут быть люди, которые похудели не из-за методики, а из-за другой причины – болезни, о которой сами не знали, или избыточной повседневной активности. Как, например, некоторые невесты стараются не поправиться или даже похудеть ко дню свадьбы, чтобы платье красиво сидело, а потом в последний месяц худеют из-за обилия задач и пропущенных приемов пищи в подготовке к свадьбе. При достаточно большой выборке (когда диету пробуют тысячи человек) несколько похудеют из-за разных случайных событий. И именно их могут выбрать для фотографий «до и после», демонстрирующих кажущуюся эффективность методики.

Во-вторых, многие хронические заболевания протекают волнообразно – порой лучше, порой хуже, и, если начать наблюдение в худший период, со временем станет лучше (так называемая регрессия к среднему значению), и можно ошибочно принять эти изменения за эффект лечения. Люди, страдающие от хронической боли в суставах или спине, знают: если походить немного больше обычного или посидеть в неудобном положении, может наступить обострение – суставы болят, опухают, не разгибаются. Такие обострения длятся от нескольких дней до нескольких недель и часто проходят спонтанно. Если в исследование набрать пациентов с обострением боли, у части из них боль вернется к среднему значению и без лечения. А еще есть заболевания, которые часто проходят сами по себе, например обычная простуда.

Чтобы узнать, насколько быстрее мы могли бы выздороветь, приняв лекарство, необходимо сравнить длительность симптомов простуды с теми, кто лекарство не принимал.

Еще одной причиной неверных выводов может быть ошибка выжившего, о которой мы говорили во 2-й главе. Так, например, в средневековой Европе считали, что прикосновение помазанного Богом монарха может помочь прокаженным и тяжелобольным и даже исцелить от недугов. Мероприятие проводилось в королевских масштабах – английский король Карл II за время правления прикоснулся к 92 102 больным, а французский король Людовик XVI за один день успел благословить прикосновением 2400 человек. Несомненно, среди тысяч были люди, которым стало лучше из-за третьего фактора, случайности, регрессии к среднему или естественного выздоровления, а королевская свита провозглашала причиной исцеления благословение короля или королевы, зато об остальных случаях умалчивали. Ошибочная логика подобных сравнений хорошо передана в цитате, приписываемой Галену (II в. н. э.): «Все больные, принявшие это средство,